Miyelodisplastik sendrom veya MDS, kemik iliğinin işlevini etkileyen çeşitli farklı bozuklukları içerir. Kemik iliği, pıhtılaşma için yeni kırmızı kan hücreleri, beyaz hücreler ve trombositler oluşturur, bu nedenle zayıf kemik iliği işlevi anemiye, düşük hücre sayımlarına ve diğer problemler.
MDS ile ilgili başlıca endişeler şunlardır: a) bu düşük sayılar ve tüm ilgili sorunlar ve b) MDS'nin kansere dönüşme potansiyeli - akut miyeloid lösemi veya AML.
Farklı MDS türleri çok farklı şekilde ele alınır. Tüm MDS tedavileri, MDS'li her hasta için uygun değildir. MDS tedavisi seçenekleri arasında destekleyici bakım, düşük yoğunluklu terapi, yüksek yoğunluklu terapi ve / veya klinik denemeler bulunur.
ER Productions Limited / Getty ImagesTedavi Hususları
MDS tedavi planınızı doktorunuzla tartışırken, hastayla ilgili sözde faktörler çok önemli olabilir. Hastayla ilgili faktörlerin örnekleri aşağıdakileri içerir:
- MDS tanısından önce günlük aktivitelerle nasıl geçiniyordunuz?
- Sahip olduğunuz diğer tıbbi durumlar
- Yaşınız
- Çeşitli tedavilerin finansal maliyetleri
- Sizin için hangi tedavi riskleri kabul edilebilir?
Özel MDS biçiminizin özellikleri de çok önemlidir. Spesifik özellik ve bulguların örnekleri aşağıdakileri içerir:
- Size sunulan seçenekleri, MDS'nizin lösemiye ilerleme olasılığını ve belirli tedavilerden ne gibi sonuçların beklenebileceğini belirlemeye yardımcı olan kemik iliğinizin genetik testinin belirteçleri ve sonuçları.
- MDS'niz dolaşımdaki kanınızdaki sağlıklı hücre sayısını nasıl etkiliyor?
- Hastalığınızın iliğinizdeki olgunlaşmamış "patlama" hücrelerinin sayısı açısından ne kadar şiddetli olduğu
Tedaviden ne almak istediğinize ilişkin hedefleriniz de planı etkiler. Farklı tedavi hedeflerinin örnekleri aşağıdakileri içerir:
- Sadece daha iyi hissetmek için
- Bu kadar çok transfüzyon ihtiyacınızı sınırlandırın
- Anemi, nötropeni ve trombositopeninizi iyileştirin
- Bir remisyon elde edin
- MDS'nizi iyileştirin
İzle ve Bekle
Uluslararası Prognostik Puanlama Sistemi veya IPSS tarafından belirlenen düşük riskli MDS'ye ve stabil tam kan sayımlarına (CBC) sahip hastalar için bazen tedaviye yönelik en iyi yaklaşım, gerektiğinde gözlem ve destektir.
Bu durumda, iliğinizde hastalığın ilerlemesini gösterebilecek değişiklikler için izlenmeniz gerekecektir. Düzenli CBC'lerin yanı sıra kemik iliği aspiratı ve biyopsisi izlemenin bir parçası olabilir.
Destekleyici bakım
Destekleyici bakım, MDS'yi tedavi etmek ve yönetmek için kullanılan tedavileri ifade eder; bu tedaviler bir kişinin durumunu büyük ölçüde iyileştirebilir, ancak MDS'ye neden olan hücrelere gerçekten saldırmayı bırakırlar.
Transfüzyonlar
Kan sayınız düşmeye başlarsa ve semptomlar yaşarsanız, kırmızı kan hücreleri veya trombosit transfüzyonundan yararlanabilirsiniz. Kan nakli kararı, sahip olduğunuz diğer tıbbi koşullara ve nasıl hissettiğinize bağlı olacaktır.
Aşırı Demir Yükü ve Şelasyon Tedavisi
Her ay birden fazla kan nakline ihtiyaç duymaya başlarsanız, aşırı demir yükü denen bir durum geliştirme riski altında olabilirsiniz. Kırmızı kan hücresi nakillerindeki yüksek demir seviyeleri vücudunuzdaki demir depolarında artışa neden olabilir. Bu kadar yüksek demir seviyeleri aslında organlarınıza zarar verebilir.
Doktorlar, oral terapi, deferasiroks (Exjade) veya deferoksamin mesilat (Desferal) adı verilen bir infüzyon içeren demir şelatör adı verilen ilaçları kullanarak birden fazla transfüzyondan aşırı demir yükünü tedavi edebilir ve önleyebilir. Ulusal Kapsamlı Kanser Ağı veya NCCN'nin uygulama kılavuzları, doktorunuzun demir şelasyon tedavisine ihtiyacınız olup olmadığına karar vermek için kullanabileceği kriterler sunar.
Büyüme faktörleri
MDS anemisi olan bazı kişiler, eritropoietin stimülasyon ajanları veya proteinleri (ESA'lar) adı verilen büyüme faktörü ilaçlarından faydalanabilir. ESA örnekleri arasında epoetin alfa (Eprex, Procrit veya Epogen) veya daha uzun etkili darbepoetin alfa (Aranesp) bulunur. Bu ilaçlar, yağ dokunuza enjeksiyon (deri altı enjeksiyon) olarak verilir. Bu ilaçlar tüm MDS hastaları için yararlı olmasa da bazılarında kan naklini önlemeye yardımcı olabilirler.
MDS'nizin bir sonucu olarak beyaz kan hücresi sayınız düşerse, doktorunuz sizi G-CSF (Neupogen) veya GM-CSF (lökin) gibi bir koloni uyarıcı faktörde başlatmayı önerebilir. Koloni uyarıcı faktörler, vücudunuzun nötrofiller adı verilen beyaz kan hücreleriyle savaşan daha fazla hastalık üretmesine yardımcı olur. Nötrofil sayınız düşükse, tehlikeli bir enfeksiyon geliştirme riskiniz daha yüksektir. Herhangi bir enfeksiyon veya ateş belirtisine dikkat edin ve endişeniz varsa mümkün olan en kısa sürede bir sağlık uzmanına görünün.
Düşük Yoğunluklu Terapi
Düşük yoğunluklu terapi, düşük yoğunluklu kemoterapi veya biyolojik yanıt değiştiriciler olarak bilinen ajanların kullanımını ifade eder. Bu tedaviler çoğunlukla ayakta tedavi ortamında sağlanır, ancak bazıları örneğin sonuçta ortaya çıkan bir enfeksiyonu tedavi etmek için destekleyici bakım veya daha sonra ara sıra hastaneye yatış gerektirebilir.
Epigenetik Tedavi
Hipometile edici veya demetile edici ajanlar olarak adlandırılan bir grup ilaç, MDS ile mücadelede en yeni silahlardır.
Azasitidin (Vidaza), tüm Fransız-Amerikan-İngiliz (FAB) sınıflandırmalarında ve MDS'nin tüm IPSS risk kategorilerinde kullanılmak üzere FDA tarafından onaylanmıştır. Bu ilaç genellikle arka arkaya 7 gün, en az 4-6 döngü için 28 günde bir deri altı enjeksiyon şeklinde verilir. Azasitidin çalışmaları, yüksek riskli MDS hastalarının yaklaşık% 50'sinin, iyileşmeler ve yaşam kalitesinde artış olduğunu fark ettiğini göstermiştir Azasitidin, genellikle ilk bir veya iki döngü sonrasına kadar düzelmeyen kan hücresi sayımlarında ilk düşüşe neden olur.
MDS tedavisinde kullanılan diğer bir hipometile edici ajan türü desitabindir (Dacogen) Yapısı azasitidine çok benzer, ayrıca tüm MDS türleri için FDA onaylıdır. Tedavi rejimi genellikle düşük yoğunluklu tip toksisitelerle ilişkilendirildi ve bu nedenle düşük yoğunluklu terapi olarak da kabul edilir. Decitabine intravenöz veya subkutan olarak verilebilir.
İmmünsüpresif Tedavi ve Biyolojik Yanıt Değiştiriciler
MDS'de kırmızı kan hücreleri, beyaz kan hücreleri ve trombositler kemik iliğinden kan dolaşımına salınacak kadar olgunlaşmadan önce öldürülür veya ölür. Bazı durumlarda lenfositler (bir tür beyaz kan hücresi) bundan sorumludur. Bu hastalar için bağışıklık sistemini etkileyen bir terapi kullanmak etkili olabilir.
Kemoterapi dışı, düşük yoğunluklu ajanlar (biyolojik yanıt değiştiriciler) arasında anti-timosit globulin (ATG), siklosporin, talidomid, lenalidomid, anti-tümör nekroz faktör reseptör füzyon proteini ve vitamin D analogları bulunur. Bunların tümü, en azından bazılarını erken denemelerde göstermiştir, ancak birçoğunun farklı MDS türlerindeki etkinliği anlamak için daha fazla klinik çalışmaya ihtiyacı vardır.
Kromozom 5'te genetik bir kusur bulunan 5q sendromu adı verilen belirli bir MDS türüne sahip kişiler, lenalidomid (Revlimid) adı verilen bir ilaca yanıt verebilir. Tipik olarak lenalidomid, kırmızı kan hücresi transfüzyonuna bağlı düşük veya düşük orta IPSS riskli MDS'si olan hastalarda kullanılır.Lenalidomid çalışmalarında, birçok hasta azalmış transfüzyon gereksinimine sahipti - aslında neredeyse% 70 - ancak düşük trombosit ve nötrofil sayıları yaşamaya devam etti. Lenalidomid ile yüksek riskli MDS'yi veya 5q- sendromu dışındaki alt tiplerini tedavi etmenin faydaları halen araştırılmaktadır.
Yüksek Yoğunluklu Terapi
Kemoterapi
Yüksek riskli MDS veya FAB tipleri RAEB ve RAEB-T olan bazı hastalar yoğun kemoterapi ile tedavi edilebilir.Akut miyelojenöz lösemi (AML) tedavisinde kullanılanla aynı tür olan bu kemoterapi, MDS'ye yol açan kemik iliğindeki anormal hücre popülasyonunu yok etmeyi amaçlamaktadır.
Kemoterapi bazı MDS hastalarında faydalı olabilirken, diğer tıbbi rahatsızlıkları olan yaşlı hastaların ek risklerle karşı karşıya olduğunu dikkate almak önemlidir. Tedavinin potansiyel faydaları, ilgili riskten daha ağır basmalıdır.
Azasitidin veya desitabin ile yoğun kemoterapinin sonuçlarını karşılaştırmak için araştırmalar devam etmektedir.
Kök Hücre Nakli
Yüksek riskli IPSS MDS'si olan hastalar, allojenik kök hücre nakli ile hastalıklarının iyileşmesini sağlayabilir. Ne yazık ki, bu prosedürün yüksek riskli doğası, kullanımını sınırlamaktadır. Aslında, allojenik kök hücre naklinin tedaviye bağlı ölüm oranı% 30'a kadar çıkabilir, bu nedenle bu terapi tipik olarak sadece sağlığı iyi olan genç hastalarda kullanılır.
Mevcut çalışmalar, MDS'li yaşlı hastalarda miyeloablatif olmayan sözde “mini” transplantların rolünü araştırmaktadır. Bu tür nakillerin geleneksel olarak standart nakillere göre daha az etkili olduğu düşünülse de, azalan toksisiteleri onları aksi takdirde uygun olmayan hastalar için bir seçenek haline getirebilir.
Özet
Farklı MDS türleri ve farklı hasta türleri nedeniyle, herkese uyan tek bir tedavi yöntemi yoktur. Bu nedenle, MDS hastalarının tüm seçenekleri sağlık ekibi ile tartışması ve onlara en az miktarda toksisite ile en iyi faydayı sağlayacak bir tedavi bulması önemlidir.
MDS için daha yeni tedavilerle klinik denemeler devam etmektedir, bu yüzden bizi izlemeye devam edin. Örneğin, düşük veya orta-1 riskli MDS'si olan hastaların tedavisi için ruxolitinib (Jakafi) araştırılmaktadır.