Deneysel ALS İlacı Ön Çalışmada Hastalığın İlerlemesini Yavaşlatıyor

koto_feja / Getty Images

Temel Çıkarımlar

• ALS'yi tedavi etmek için yeni bir ilaç, yeni bir çalışmada hastalarda hastalığın ilerlemesini yavaşlattı.
• İlacı alan ve plasebo alan hastalar arasındaki fark küçük ama önemliydi.
• ABD'de yaklaşık 12.000 ila 15.000 kişi ALS'ye sahiptir.

Yeni bir araştırmaya göre deneysel bir ilaç, beyin hastalığı amiyotrofik lateral sklerozun (ALS) ilerlemesini yavaşlatmaya yardımcı olabilir.New England Tıp DergisiALS hastaları için tedavi seçenekleri çok sınırlıdır, bu nedenle araştırmacılar bu ilacın potansiyel olarak tamamlayıcı bir tedavi olarak hizmet edebileceğini ummaktadır.

Ulusal Nörolojik Bozukluklar ve İnme Enstitüsü'ne (NINDS) göre ALS, çiğneme, yürüme ve konuşma gibi istemli kas hareketlerini kontrol etmekten sorumlu sinir hücrelerini içeren nadir bir nörolojik hastalıklar grubudur. semptomlar zamanla kötüleşir ve şu anda tedavisi yoktur. Amerika Birleşik Devletleri'nde her yıl yaklaşık 5.000 kişiye ALS teşhisi konulmaktadır.

3 Eylül'de yayınlanan çalışma için araştırmacılar, AMX0035 adlı sodyum fenilbutirat-taurursodiol kombinasyonu olan yeni bir ilacı ALS'li hastalarda test ettiler. Bu hastalardan 89'una yeni ilaç, 48'ine plasebo verildi. Araştırmacılar daha sonra 24 hafta boyunca hastaları izlediler ve bir hastanın ALS'sinin ciddiyetinin bir ölçümü olan Revize Edilmiş Amyotrofik Lateral Skleroz Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği'ni (ALSFRS-R) kullanarak hastalıklarının ilerlemesini ölçtüler.

Çalışmanın sonunda, AMX0035 alan hastalar, plasebo alanlara göre daha yavaş bir fonksiyonel düşüşe sahipti. Araştırmacılar, ilacın bir sonraki adımı olarak daha uzun ve daha büyük denemeler yapılmasını istedi.

Harvard Tıp Fakültesi ve Spaulding Rehabilitasyon Hastanesinde yardımcı doçent olan baş çalışma yazarı Sabrina Paganoni, "Bu, ALS'li insanlar ve aileleri için önemli bir adım ve çok umut verici bir haber" dedi. “AMX0035 ile tedavi edilen hastalar, fiziksel işlevlerini plasebo alanlara göre daha uzun süre korudu. Bu, yürüme, konuşma ve yemek yutma gibi hastalar için önemli olan günlük yaşam aktiviteleriyle daha fazla bağımsızlıklarını korudukları anlamına geliyor. "

Bu Senin İçin Ne İfade Ediyor

AMX0035'in ALS'yi tedavi etme denemesi halen devam etmektedir. Ancak zamanla, bu yeni ilaç ALS tedavisinin başka bir dayanağı haline gelebilir.

ALS'yi Anlamak

NINDS, bir hastada ALS'ye sahip olduğunda, motor nöronlarında veya beyinden omurilik ve kaslara iletişim sağlayan sinir hücrelerinde kademeli bir bozulma yaşadıklarını açıklıyor. ALS'de, beyindeki ve omurilikteki motor nöronlar dejenere olur veya ölür. ve kaslara mesaj göndermeyi bırak. Sonuç olarak, kaslar giderek zayıflar, seğirir ve harap olur. Zamanla beyin, istemli kas hareketlerini artık kontrol edemez.

Michigan Eyalet Üniversitesi nöromüsküler tıp bölümünde tıbbi direktör olan Amit Sachdev, "ALS hastalar ve aileler için çok zor bir hastalıktır" diyor Verywell.

NINDS, sonunda ALS'li bir kişinin konuşma, yemek yeme, hareket etme ve nefes alma yeteneğini kaybedeceğini söylüyor.

NINDS'ye göre, ALS'li çoğu insan semptomların ilk ortaya çıktığı tarihten itibaren 3 ila 5 yıl içinde solunum yetmezliğinden ölür.Tanı konan kişilerin yaklaşık% 10'u 10 veya daha fazla yıl hayatta kalacaktır.

AMX0035 Nasıl Yardımcı Olabilir

Şu anda hastalığın ilerlemesini durdurmak veya tersine çevirmek için etkili bir tedavi yoktur. Bununla birlikte, bir hastanın semptomlarını kontrol etmesine ve daha rahat etmesine yardımcı olabilecek tedaviler vardır. ALS hastalarına tipik olarak potansiyel fizik tedavi ve beslenme desteğiyle birlikte bir ilaç kombinasyonu verilir.

Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), ALS'yi tedavi etmek için riluzole (Rilutek) ve edaravone (Radicava) ilaçlarını onayladı. Riluzole, motor nöronlara verilen hasarı azaltmaya ve kişinin hayatta kalmasını birkaç ay uzatmaya yardımcı olabilirken, bir hastanın günlük işleyişindeki düşüşü yavaşlatır.

Paganoni, AMX0035'in mevcut ilaçlar için bir ikame tedavisi olmadığını söylüyor. Bunun yerine, tamamlayıcı bir terapi olarak hizmet edebileceği düşünülmektedir.

Sabrina Paganoni, MD, PhD

Bu bize, ALS ile en etkili şekilde savaşmak için farklı tedavilerin bir kombinasyonuna ihtiyacımız olabileceğini söylüyor.

Bu son çalışmada, çoğu hasta zaten riluzole, edaravone veya her ikisini birden kullanıyordu. Paganoni, "AMX0035, standart bakıma ek fayda sağladı," diyor. Ayrıca bu ilaçların etki mekanizmaları farklıdır. Bu bize, ALS ile en etkili şekilde mücadele etmek için farklı tedavilerin bir kombinasyonuna ihtiyaç duyabileceğimizi söylüyor. "

ALS'nin ilerlemesini tamamen durduran tek bir ilaç yaratılmadı, ancak uzmanlar ALS tedavisinin geleceği için umutlu. Sachdev, "Yeni tedavilere ihtiyaç var" diyor. "Bu ilaç iyi bir adım olabilir."

Ancak Sachdev, AMX0035'in ALS için mucize bir tedavi olmadığı konusunda uyarıyor. "Bu denemede hastalar giderek azalmaya devam etti" diyor ve ekliyor: "Düşüşleri yavaşladı, ancak sadece mütevazı bir şekilde."

ALSFRS-R ölçeğinde, AMX0035 alan çalışma katılımcıları, bir hastanın konuşma, yürüme ve yazma gibi 12 günlük aktiviteyi bağımsız olarak tamamlama yeteneğini bozan 0-48 ölçeğinde ortalama 2,32 puan daha yüksek puan aldı.

AMX0035 İle Bundan Sonra Ne Olacak?

Sachdev, bu özel çalışmanın nispeten kısa olduğunu ve ilacın bir kişinin ölümünü geciktirip geciktiremeyeceğini ve onlara ek aylar boyunca kas hareketleri üzerinde daha fazla kontrol sağlayıp sağlamayacağını belirsiz hale getirdiğini söylüyor. Ancak yargılama devam ediyor.

Denemeyi tamamlayan katılımcılara uzun vadeli AMX0035 alma seçeneği verildi. Paganoni, "Bu uzantı önemli çünkü bize ilacın hayatta kalma üzerindeki etkisini öğretecek" diyor. "Üç yıldır katılımcıları takip ediyoruz."

Paganoni, ALS tedavisinin geleceği konusunda umutlu.

"Yavaşlamak, ALS gibi hızla ilerleyen bir hastalıkta önemli bir hedeftir çünkü daha yavaş hastalık, fiziksel işlevin daha uzun süre muhafaza edilmesi ve günlük yaşam aktiviteleri ile daha fazla bağımsızlık anlamına gelir" diyor. Gelecekte, hastalığı tamamen durdurabilecek veya hatta tersine çevirebilecek bir ilaç veya ilaç kombinasyonu bulabileceğimizi umuyoruz. Bu arada, bunun gibi her başarı öyküsü bize doğru yolda olduğumuzu söylüyor. "