Ashish Kumar / EyeEm / Getty Images
Temel Çıkarımlar
- FDA, 4 Eylül 2020'de RET füzyon pozitif küçük hücreli olmayan akciğer kanserleri (NSCLC) için seçici bir RET inhibitörü ilaç olan pralsetinib'i (Gavreto) ve 1 Aralık 2020'de RET ile değiştirilmiş tiroid kanserlerini onayladı.
- Bu ilaç ve benzerleri, bu tanıları olan hastalar için daha hedefli bir tedavi seçeneği sunar.
- İstekli klinik deney katılımcıları, başkaları için kanser tedavisinin geleceğini şekillendirebilir.
Morgan Romero kendisine papiller tiroid kanseri teşhisi konduğunda 17 yaşındaydı - en yaygın tiroid kanseri türü, sıklıkla 30 yaşın altındaki kadınlarda teşhis ediliyor. Tiroid kanseri nadir ve yüksek oranda tedavi edilebilir olmasa da, Romero'nun özel vakası kanserin ne kadar ileri gittiği nedeniyle hızla karmaşık hale geldi. tespit edilmeden kalırken yayıldı. Ve bir araba kazası olmasaydı, daha da uzun süre fark edilmeyecekti.
Romero, 2012'deki bir kazayı ayrıntılarıyla anlatırken, "Annemle arabadaydım ve aniden önümüzde 18 tekerlekli bir araç belirdi," dedi.
Romero hemen yaşamı tehdit eden herhangi bir yaralanmaya sahip görünmüyordu, ancak spina bifidası olduğu için acil servis doktorları potansiyel bir boyun zedelenmesi konusunda endişeliydi.
"Birçok test yaptılar ve 'Boynunuz iyi, ama ciğerlerinizde lekeler bulduk' dediler.
Karmaşık Bir Tanı
Romero, memleketi Dallas, Teksas'ta, ilgili alanların akciğerlerine yayılan papiller tiroid kanserinden kaynaklandığını belirleyen bir göğüs hastalıkları uzmanını gördü.
Romero, vücudunda kalan tiroid dokusunu öldürmek için bir tiroidektomi, ameliyatla tiroid çıkarıldı ve radyoaktif iyot tedavisi geçirdi, ancak iyileşmiyordu. Doktorları darülaceze bakımını tavsiye etti, ancak Romero bu planı kabul etmeye hazır değildi.
Romero, doktorlarına "Hayır, bunun için çok gencim," dediğini hatırlıyor.
Romero'yu tedavi eden MD Vivek Subbiah, Verywell'e, genç hastaların sonraki aşamalarına gelene kadar bu tür kanserle teşhis edilmemesinin yaygın olduğunu söylüyor.
“Daha genç hastalarda, kendilerini iyi hissettikleri için kanserlerin daha sonra ortaya çıktığını görüyoruz” diyor.
Romero, annesinin desteğiyle 2013'te Houston, Texas'ta MD Anderson Kanser Merkezi'nin uzmanlığını aramaya karar verdi. Uzman multidisipliner endokrin ekibi ona lenvatinib ve ardından sorafenib olmak üzere iki ardışık terapi uyguladı. Bir süre çalıştılar, ancak sonunda Romero'nun kanseri ilerledi ve oldukça hastalandı.
Romero, zatürre nedeniyle hastaneye kaldırıldı ve 2018 yılının Ocak ayında üç kez mekanik ventilasyona ihtiyaç duydu. Kilosu 70 pound'a düştü.
Tümöründe RET mutasyonu denen bir şey olduğu için Romero, MD Anderson klinik araştırmalar departmanı olan Klinik Hedefli Tedavi Merkezi'nden bakım almaya başladı.
RET Füzyon Pozitif Kanserler Nelerdir?
Bazı tiroid kanserlerinde, transfeksiyon (RET) geninde yeniden düzenlenen spesifik değişiklikler, hücrelerin anormal bir RET kinaz proteini formu oluşturmasına neden olur. Bu değiştirilmiş protein, kanser hücrelerinin büyümesini tetikler. Romero'nunki gibi bazı durumlarda bu hücreler akciğerlere yayılabilir, ancak tüm RET füzyon pozitif akciğer kanserleri gelmez. tiroidden. Bazı RET-füzyon pozitif kanserler akciğerde başlar.
Subbiah, RET füzyon pozitif tümörlerin, küçük hücreli olmayan akciğer kanserlerinin (NSCLC'ler) yaklaşık% 2'sinde ve papiller tiroid kanserlerinin yaklaşık% 10 ila 20'sinde meydana geldiğini söylüyor.
Yeni Bir Klinik Çalışma Umut Sağlıyor
Morgan 2018'de [klinik denememize girdiğinde] hastaydı ve hızla düşüyordu. Subbiah, oksijen için hastaneye birçok kez yatırıldı ve nefes almakta güçlük çekiyordu ”diyor.
Subbiah ve MD Anderson tedavi ekibi, Romero'nun, belirli kanserlerde umut verici sonuçlar veren seçici bir RET inhibitörü olan pralsetinib (Gavreto) adı verilen deneysel bir ilaç için uygun bir aday olduğunu hissetti.
RET inhibitörleri, tiroid kanserlerinde ve akciğer kanserlerinde RET gen mutasyonu ile RET proteinine saldırır.
Pralsetinibe ek olarak, Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) bir başka RET inhibitörü olan selpercatinib'i (Retevmo) 8 Mayıs 2020'de onayladı. Bu ilaçlar kapsül olarak ağızdan alınır. , genellikle günde bir veya iki kez.
Yıllar süren iyileşmeden sonra, Romero ilacı denemeye hevesliydi.
"Hastaneden çıktığımda ve yutmayı başardığımda, 'Haydi ilaç alalım!' Dedim” diye hatırlıyor.
Solunum cihazına bağlandıktan sonra, Romero tekrar nasıl yutulacağını öğrenmek zorunda kaldı ve hapları boğmaktan korktu. Yine de gelişme şansı konusunda iyimser olduğunu söylüyor.
Subbiah, "Morgan, bu denemeye kaydolan ilk papiller tiroid kanseri hastalarından biriydi" diyor. "O ve ailesi son derece motive olmuştu."
RET İnhibitörlerinin Ortak Yan Etkileri
- Kuru ağız
- İshal veya kabızlık
- Yüksek tansiyon
- Yorgun hissetmek
- Ellerde veya ayaklarda şişme
- Deri döküntüsü
- Yüksek kan şekeri seviyeleri
- Kas ve eklem ağrısı
- Düşük beyaz kan hücresi, kırmızı kan hücresi veya kan trombosit sayısı
- Diğer kan testlerindeki değişiklikler
Hayatta İkinci Bir Şans
Romero ve tedavi ekibi, pralsetinibe karşı anında, olumlu bir yanıt fark etti.
Romero, "Çoğunlukla gayet iyi gidiyorum ve hiçbir büyük sorunum olmadı," dedi. Tekrar acıktım. Saçım yeniden uzuyor. "
Subbiah, "Morgan daha fazla enerjiye sahipti, günlük yaşam aktivitelerini gerçekleştirme yeteneği gelişti ve iki ay içinde oksijen ihtiyacını bıraktı" diyor. "Tümör küçüldü ve klinik olarak iyi görünüyor. O farklı bir insan. "
Romero her gün pralsetinib almaya devam eder. Spina bifidaya bağlı sağlık sorunları var ancak solunum güçlüğü nedeniyle daha fazla hastanede kalmaya gerek duymadı. Akciğer büyümeleri hala mevcutken sabit kalıyor.
Romero kısa süre önce uzun süredir kendi hayalini gerçekleştirdi. Üniversiteden psikoloji alanında lisans derecesi ile mezun oldu.
Klinik Araştırmaların Önemi
Subbiah, Romero gibi nadir kanserli hastaların klinik araştırmalara katılarak büyük bir etki yaratabileceğini söylüyor. Geleneksel tedaviler birçok hastada önemli yan etkilere neden olabilir ve yeni tedaviler daha iyi seçenekler sunar. Ancak daha yeni bir tedavinin yaygın olarak kullanılabilir hale gelmesinin tek yolu klinik bir araştırmadan geçmektir.
Subbiah, "Klinik denemeler, yeni ilaç tedavisi keşfi ve geliştirmesinin temel ve temel bir unsurudur" diyor. "Yeni bir ürünün 'FDA onaylı' olup piyasaya sürülebilmesi için klinik denemeler FDA tarafından bir ön koşuldur. FDA onayı, büyük kanser merkezlerine gelemeyen birçok hasta için kapılar açar. bu ilaca erişmek için gerçek dünya "
Subbiah ayrıca, daha yeni ve gelişmiş tedavilerle tedavi edilen nadir kanser türlerini tanımlamaya yardımcı olan daha sık moleküler tarama testlerini savunuyor.
Subbiah, "Moleküler testler giderek daha yaygın ve kullanılabilir hale geliyor, ancak yine de standart değil," diyor.“Hastalar moleküler testi savunmalıdır, özellikle de nadir görülen bir tanıysa, kanser yayılmışsa veya çok fazla tedavi seçeneği yoksa. Laboratuarlar numunelere tutunur, bu nedenle moleküler test istemek mümkündür. Kanser yayıldıkça da değişebilir, bu nedenle metastatik bölgelerden yeni bir biyopsi örneği üzerinde moleküler test istemek faydalı olabilir. "
