Şu anda üreticiler tarafından geliştirilmekte olan romatoid artrit (RA) için ilaç hattı, bu zayıflatıcı hastalığa sahip kişilerin görünümünü ve yaşam kalitesini iyileştirmeye yardımcı olabilecek bazı umut verici yeni ilaçlar içermektedir. Bunlar filgotinib, plivensia ve henüz duymuş olabileceğiniz veya duymamış olabileceğiniz diğerlerini içerir.
gorodenkoff / Getty Images1990'ların sonlarında biyolojik ilaçların piyasaya sürülmesi RA tedavisinde devrim yarattı ve o zamandan beri araştırmacılar hastalığın ilerlemesi, semptomların iyileştirilmesi ve gelecekteki yenilikçi tedavilerin RA'lı insanlar için hayatı nasıl daha da iyileştirebileceği hakkında çok sayıda bilgi ortaya çıkardı. Bu bilgi, hastaların yaşamlarını iyileştirmek için araştırmaya yön vermektedir.
RA tedavileri geleneksel olarak iltihaplanma yollarını ve tepkileri hedeflemeye odaklanmıştır, ancak şimdi bazı araştırmacılar, odaklarını bağışıklık sistemi arızasını ve romatoid artritin ilerlemesini etkileyen diğer unsurlara kaydırmıştır.
Bir ilaç geliştirilirken, bu, üreticinin istenen etkiye sahip olup olmadığını ve hangi yan etkilere neden olabileceğini görmek için onu test ettiği anlamına gelir. Bu uzun ve zahmetli süreç, mikroorganizmalar ve hayvanlar üzerinde laboratuvar çalışmalarını, insan denemelerini ve ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) onay sürecini içerir.
Klinik Araştırmaların Amacı Nedir?Filgotinib
2019'un sonlarında, Gilead Sciences, Inc., seçici Janus Kinase 1 (JAK-1) inhibitörü filgotinib (GLPG0634) için FDA'ya yeni bir ilaç başvurusu yaptı. Başvuru, "orta ila şiddetli" RA ile yaşayan yetişkinler için bir tedavi olarak oral ilaçların onayını aramaktadır.
JAK inhibitörleri, RA'da görülen iltihaplanma ve bağışıklık tepkilerine neden olan hücre sinyallemesinden sorumlu olan bir veya daha fazla Janus kinaz enziminin aktivitesini engelleyerek çalışır.
Oldukça seçici bir JAK-1 inhibitörü, bütün bir grup yerine spesifik bir enzimi hedefler. Araştırmacılar, bu daha dar hedefin daha az yan etki ve daha yüksek potansiyel dozlar anlamına gelebileceğini varsayıyor.
Filgotinib 3. aşama klinik denemelerini tamamladı. FDA'ya sunulan başvuruya ek olarak Gilead, onay sürecini hızlandırabilecek bir öncelik inceleme başvurusu da sundu.
JAK İnhibitörleri Nasıl Çalışır?Peficitinib
Peficitinib, RA için araştırılmakta olan oral bir JAK-1 ve JAK-3 inhibitörüdür. Şimdiye kadar, sadece Smyraf adı altında pazarlandığı Japonya'da bir RA ilacı olarak kullanım için onaylandı.
Bir JAK-1 ve JAK-3 inhibitörü olarak pefisitinib, iki spesifik Janus kinaz enzimini hedefler. İki faz 3 çalışması, bu ilacın, metotreksat ilacı ve diğer tedavilere iyi yanıt vermeyen orta ila şiddetli RA hastalarında sonuçları iyileştirebileceğini ileri sürdü.
Araştırmalar, ilacın semptomları iyileştirdiğini ve eklem yıkımını baskıladığını göstermektedir.
Peficitinib, metotreksata tolerans gösteremeyen veya yetersiz yanıt veren orta ila şiddetli RA'lı yetişkinler için FDA onay sürecinden geçmektedir.
Önerilen kullanımı ya bir monoterapi (tek başına alınır) ya da hastalığı değiştiren anti-romatizmal ilaçlar (DMARD) ile kombinasyon halindedir.
Plivensia
Plivensia (sirukumab), enjekte edilen bir interlökin-6 (IL-6) inhibitörüdür. İnterlökin-6, bağışıklık sisteminiz tarafından üretilen ve iltihaplanmaya karışan bir maddedir. İnflamasyonu engelleyen ilaçların iltihabı azaltmaya yardımcı olduğuna inanılıyor.
2017'de FDA, Plivensia için yeni ilaç başvurusunu, kontrol grubuna göre uyuşturucu kullanan kişilerde ölüm sayısındaki dengesizliği gerekçe göstererek reddetti. Ancak, bir 2018RMD AçıkRapor, sirukumab'ın güvenlik profilinin herhangi bir anti-IL ajanınınkine çok benzediğini söylüyor FDA bu kanıtı henüz gözden geçirmedi.
Araştırmalar, Plivensia'nın RA'nın klinik belirtilerini ve semptomlarını azaltabileceğini ve DMARD'lara kıyasla iki yıl içinde hasarı azaltabileceğini göstermektedir.Aşama 3 denemeleri, RA semptomlarını önemli ölçüde azaltabileceğini ve yapısal hasarın ilerlemesini engelleyebileceğini göstermektedir ve bu yüzden DMARD'larla başarılı olamayan insanlarda.
Sonunda onaylanırsa, Plivensia şu anda piyasada bulunan diğer iki IL-6 inhibitörü, Actemera (tocilizumab) ve Kevzara (sarilumab) ile rekabet edecek.
SANAT-I02
ART-I02, biyofarmasötik şirketi Athrogen tarafından araştırılıyor. RA'nın gelişimini destekleyen proteinler üreten interferon-betayı (IFN-β) azaltabilen bir gen terapisi ilacıdır.
Klinik öncesi çalışmalar, hayvanlara tek bir ART-I02 enjeksiyonunun RA semptomlarının ve osteoartrit dahil diğer artrit tiplerinin yönetilmesinde faydalı olduğunu bulmuştur.
Araştırmacılar şimdi ART-102'nin insanlar üzerindeki etkisine bakıyor.
ATI-450 / CDD-450
Bu ilaca eskiden CDD-450 adı verildi, ancak Aclaris Therapeutics, Inc., onu geliştiren şirketi satın aldığında, atama ATI-450 olarak değiştirildi. (Alfa sayısal gösterimler, jenerik ilaç adlarından önce atanır.)
Seçici bir p38-alfa MAPK inhibitörü olarak sınıflandırılır, bu da iltihaplanmaya yol açabilecek hücresel iletişimi engellediği anlamına gelir.
Raporlanan bir 2018 çalışmasıDeneysel Tıp DergisiATI-450'nin RA ile ilişkili hasarı azaltabildiğini bulur.ATI-450, enflamasyonu durdurmak için tasarlanmıştır ve RA dahil enflamatuar otoimmün hastalıklarla ilişkili hasarı azaltabilir.
2020'nin başlarında Aclaris, ilk Faz I insan denemesinden olumlu sonuçlar ve Faz II çalışmalarına geçme niyetini açıkladı.
Bu yeni ilacın biyolojiklere göre bazı avantajları olması bekleniyor. Biyolojik maddelerin kan dolaşımına enjekte edilmesi gerekir, bu da onları pahalı ve hastalar arasında popüler olmayan hale getirir. Ek olarak, bağışıklık sisteminiz biyolojik ilaçları yabancı istilacılar olarak görebilir ve reddedebilir. ATI-450 bir hap olarak bulunacak ve bağışıklık sistemi üzerinde aynı olumsuz etkiye sahip olması beklenmiyor.
İberotoksin
Bu alışılmadık ilaç, akrep zehirine dayanmaktadır. Kemirgenlerle ilgili bir 2018 araştırmasıJournal of Pharmacology and Experimental Therapeuticsakrep zehirindeki bileşenlerin hayvan modellerinde RA'nın şiddetini azaltma potansiyeline sahip olabileceğini gösterdi. Bazı durumlarda, araştırmacılar eklem hasarını bile tersine çevirdiğini söylüyor.
Ayrıca, bu çalışma, iberiotoksinin diğer RA ilaç türlerine göre daha az yan etkiye sahip olabileceğini göstermektedir.
Araştırmacılar, iberiotoksinin, RA'da rol oynadığına inandıkları fibroblast benzeri sinoviyositlerin (FLS) etkisini bloke edebileceğini öne sürüyorlar. FLS'nin eklemlere zarar veren bileşikler salgılayıp daha sonra bağışıklık hücrelerine saldırarak eklem iltihabı ve ağrıyı teşvik edebileceğini varsayıyorlar.
RA için iberiotoksin araştırması en erken aşamadadır, bu nedenle güvenliği veya etkinliği hakkında çok az şey bilinmektedir.
Verywell'den Bir Söz
RA ilaçları ile ilgili mevcut araştırmalar, dünyanın her yerindeki bilim insanlarının RA'yı önlemek ve teşhis etmek ve etkili ve daha az maliyetli tedaviler sunmak için yeni yollar keşfetmesiyle devam etmektedir. Umut, RA ile yaşayan kişilerin yüksek kaliteli ve ağrısız bir yaşam sürmelerine yardımcı olmaktır.
