Polisitemi vera, kemik iliğinde lokalize olan, yavaş büyüyen bir tür neoplazmdır ve başlıca tezahürü, aşırı kırmızı kan hücresi üretimidir. Polisitemi vera tedavi edilemezken, iyi tıbbi yönetimle bu rahatsızlığa sahip insanlar genellikle onlarca yıl yaşayacak.
Polisitemi verayı tedavi etmek için kullanılan terapilerden biri interferon alfadır. Enjeksiyon olarak uygulanır.
İnterferon alfa genellikle polisitemi vera için birinci basamak bir tedavi olarak kabul edilmezken ve yan etkiler kullanımını sınırlayabilirken, bu rahatsızlığı olan ve interferon alfa ile tedavi edilen kişilerin çoğu olumlu sonuçlara sahiptir.
SCIEPRO / Bilim Fotoğraf Kitaplığı / Getty ImagesPolisitemi Vera
Polisitemi vera sekiz tür miyeloproloferatif neoplazmdan (MPN) biridir, kemik iliğinin aşırı miktarda belirli hücre türleri ürettiği bir bozukluklar ailesi (örneğin, polisitemi vera çok fazla kırmızı hücre üretir ve esansiyel trombositemi çok fazla üretir. trombositler) veya aşırı fibroz (birincil miyelofibroz). Polisitemi vera her yaşta ortaya çıkabilir, ancak 60 yaşın üzerindeki kişilerde çok daha yaygındır.
Polisitemi vera dahil MPN bozuklukları malignite olarak kabul edilmezken, tedavi edilmezse ölümcül komplikasyonlara yol açabilir ve bazen malign kansere dönüşebilir.
Polisitemi vera ile kırmızı kan hücresi sayıları normalden daha yüksek hale gelir - genellikle normalden çok daha yüksektir. Polisitemi, kanama riskinin artmasına neden olabilir. Ayrıca, kırmızı hücre sayısı yeterince yüksekse, kan akışı yavaşlayabilir ve kan pıhtılaşması artabilir, bu da venöz veya arteriyel tıkanmalara ve kalp krizi, felç ve pulmoner emboli gibi sonuçlara yol açabilir.
Polisitemi vera hastaları ayrıca genişlemiş bir dalak ve gastrointestinal ülserler geliştirebilir. Buna ek olarak, kilo kaybı, baş ağrısı, baş dönmesi, şiddetli kaşıntı (klasik olarak sıcak bir duştan sonra kaşıntılı cilt), kolay morarma, halsizlik, yorgunluk, bulanık görme ve eritromelalji ( eller veya ayaklar). Gut, bu rahatsızlığı olan kişilerde de sık görülen bir sorundur.Bunların küçük bir kısmı sonunda kötü huylu lösemi geliştirebilir.
Polisitemi veranın tedavisi yoktur. Bununla birlikte, kırmızı kan hücresi sayısını azaltabilen ve bu durumun neden olduğu semptomları azaltabilen veya ortadan kaldırabilen bir dizi tedavi mevcuttur. Bu tedaviler arasında interferon alfa vardır.
Interferon Alpha'nın Kullanım Alanları
İnterferonlar, vücuttaki hemen hemen her doku tarafından yapılan ve başlıca işlevi viral enfeksiyonlara karşı savunma (yani "müdahale") olan bir küçük sinyalleme proteinleri ailesini içerir. Bir hücre bir virüsle enfekte olduğunda, interferonlar hücreye virüsün çoğalmasını engelleyebilecek maddeler üretmeye başlaması için sinyal verir.
İnterferonların ayrıca belirli bakteriyel enfeksiyonlarla savaşmaya yardımcı olabilecek ve neoplazmların büyümesini engelleyebilecek eylemleri vardır. Spesifik olarak, interferonlar anormal hücrelerin büyümesini engelleyebilir ve tümör hücrelerine saldırıp onları öldürebilen beyaz hücrelerin aktivitesini artırabilir.
Vücuttaki farklı hücre türleri tarafından üretilen ve biraz farklı eylemleri olan üç tür interferon vardır: alfa, beta ve gama. Araştırmacılar, hepsini çeşitli enfeksiyon türlerini, neoplazmaları ve diğer durumları tedavi etmek için kullanılan ilaçlar haline getirdiler.
İnterferon alfa, kronik hepatit B veya C, genital siğillerin ve malign melanom, AIDS ile bağlantılı Kaposi sarkomu ve foliküler lenfoma dahil olmak üzere belirli kanserlerin tedavisinde yararlı olduğu kanıtlanmıştır.
İnterferon alfa için bir kullanım polisitemi veranın tedavisidir.
İnterferon alfa şu anda bu durum için birinci basamak tedavi olarak kabul edilmese de, yine de polisitemi veralı birçok insan için önemli bir tedavidir.
Polisitemi Vera'nın Tedavisi
Şu anda hiçbir tedavi olmadığı göz önüne alındığında, polisitemi verayı tedavi etmenin amacı semptomları kontrol etmek ve hayatta kalmayı uzatmaktır.
Tedavi, hastanın yüksek veya düşük riskli olduğuna karar verilir. 60 yaşın altındaki ve anormal kan pıhtısı geçmişi olmayan kişiler düşük riskli kabul edilir. 60 yaş ve üzerinde olanlar veya geçmişinde kan pıhtılaşması olanlar yüksek risk altında kabul edilir.
Düşük riskli hastalar genellikle kırmızı kan hücresi sayısını azaltmak için flebotomi (kan alımı) ve kan pıhtılarını önlemek için düşük doz aspirin ile tedavi edilir. (Aspirin ayrıca polisitemi veraya özgü iki semptomu - kaşıntı ve eritromelaljiyi - azaltmada oldukça etkilidir.) % 45. % 45'in altına düştüğünde, flebotomi her iki ila dört haftada bir veya daha kısa sürede gereklidir.
Yüksek riskli hastalar ayrıca flebotomi ve aspirin ile tedavi edilir, ancak bunlara ek olarak kemik iliğinin aşırı kırmızı kan hücresi üretme kabiliyetini inhibe etmeyi amaçlayan ilaç tedavisi olan "sitoredüktif" tedavi verilir.
Kırmızı hücre üretimini inhibe etmenin yanı sıra, sitoredüktif terapi genellikle polisitemi veranın neden olduğu semptomların çoğunu iyileştirir. Bu nedenle sitoredüktif tedavi, semptomları sıkıntılı ve kalıcı olan düşük riskli hastalarda bile yaygın olarak kullanılmaktadır.
Polisitemi veranın tedavisinde hidroksiüre, busulfan, ruxolitinib ve interferon alfa gibi çeşitli sitoredüktif ilaçlar kullanılmaktadır.
Uzmanların çoğu, hidroksiüreyi en iyi ilk seçenek olarak görmektedir, çünkü onlarca yıldır kullanılmaktadır, nispeten ucuzdur ve oldukça iyi tolere edilmektedir.
Busulfan, kalıcı kemik iliği baskılanması ve lösemi gelişimi ile zayıf bir şekilde ilişkilendirildiği için polisitemi veranın tedavisi için gözden düşmüştür. Bugün, esas olarak diğer ilaçlar denendiğinde ve başarısız olduğunda kullanılmaktadır.
Ruxolitinib, özellikle hidroksiüre ile başarısız olan kişilerde ikinci basamak bir ilaç olarak polisitemi veranın tedavisi için FDA onaylıdır. Esas olarak maliyeti ve uzun vadeli etkinliği ve toksisiteleri tam olarak bilinmediği için birinci basamak bir ilaç değildir. Uygulamada çoğu uzman, dalakta belirgin genişleme olan polisitemi veralı kişiler için kullanımını saklı tutar, çünkü ruxolitinib özellikle dalak genişlemesini azaltmada etkilidir.
Polisitemi vera için interferon alfa. İnterferon alfa, polisitemi vera için büyük olasılıkla en çok tercih edilen ikinci basamak ilaçtır. Bu durumun tedavisinde oldukça etkilidir. İnterferon alfa ile tedavi edilen hastaların% 80 kadarı, kırmızı kan hücrelerinin kontrolüne, semptomlarda (kaşıntı dahil) ve dalak boyutunda bir azalmaya ulaşır. Bazı çalışmalar, interferon alfa'nın hidroksiüreden biraz daha iyi hastalık kontrolü sağlayabileceğini düşündürmektedir.
Bununla birlikte, interferon alfayı tolere etmek hidroksiüreye göre daha zordur ve ayrıca önemli ölçüde daha pahalıdır.
Pegilatlı interferon alfa-2a adı verilen daha yeni bir interferon alfa formu (Pegasys markası altında satılır), şu anda polisitemi vera tedavisi için en uygun interferon alfa türü gibi görünmektedir.
"Pegile edilmiş", interferon alfaya bir polietilen glikol zincirinin eklenmiş olduğu gerçeğini ifade eder. Pegilasyon, ilacın yan etkilerini azaltır ve daha tolere edilebilir hale getirir ve aktivitesini uzatır (enjeksiyon sıklığını azaltır). Pegile interferon alfa-2a'nın etkinliğini hidroksiüre ile karşılaştıran çalışmalar devam etmektedir.
Pegile interferon alfa-2a, hematokrit ve semptomları izlerken haftada 45 mikrogram (mcg) dozla başlayarak ve tolere edildikçe dozu haftada maksimum 180 mcg'ye çıkararak deri altı enjeksiyon olarak uygulanır.
Yan etkiler
Pegile interferon alfa-2a'nın yaygın yan etkileri arasında mide bulantısı, kusma, grip benzeri hastalık, ateş, uykusuzluk, sinirlilik, kas ağrısı ve iştah kaybı yer alır.
Daha az yaygın ancak daha şiddetli yan etkiler arasında, sedef hastalığı, lupus ve romatoid artrit dahil olmak üzere otoimmün hastalıkların indüksiyonu; halüsinasyonlar, mani ve agresif davranışı içerebilen ciddi ruh hali bozuklukları ve depresyon; enfeksiyonlara karşı artan duyarlılık; ve inmeye neden olabilecek kan basıncında artış.
Verywell'den Bir Söz
İnterferon alfa, bağışıklık sistemini modüle eden, belirli enfeksiyonlarla savaşan ve anti-tümör aktivitesine sahip insan hücrelerinden elde edilen bir ilaçtır. Bir tür neoplazma olan polisitemia veranın tedavisinde faydalıdır. Şu anda bu durum için ikinci basamak bir ilaç olarak kabul edilmektedir.
Toksisiteyi azaltmayı ve etki süresini uzatmayı amaçlayan daha yeni interferon alfa formülasyonları, sonunda polisitemi vera için birinci basamak ilaç haline gelip gelemeyeceğini belirlemek için randomize deneylerde değerlendirilmektedir.
