FDA Nadir Kan Bozukluklarını Tedavi Etmek İçin Bir Astım İlacını Neden Onayladı?

Roger Harris / Bilim Fotoğraf Kitaplığı / Getty Images

Temel Çıkarımlar

• FDA, HES adı verilen bir grup nadir kan bozukluğunu tedavi etmek için şiddetli bir astım ilacı olan Nucala'yı onayladı.
• Bu, on yıldan uzun bir süredir HES için onaylanan ilk yeni tedavidir.
• Bir klinik çalışmada, Nucala alan hastaların% 50 daha azı, bir plasebo alan hastalara kıyasla bir HES alevlenmesi yaşadı.

Geleneksel olarak şiddetli astımı tedavi etmek için kullanılan bir ilaç, hipereozinofilik sendromlar (HES) için onaylanmıştır ve bu, onu neredeyse 14 yıldır nadir görülen kan bozuklukları grubunu tedavi etmek için onaylanan ilk ilaç haline getirmiştir.

25 Eylül'de, Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), 12 yaş ve üstü kişilerde HES tedavisi için Nucala'yı (mepolizumab) onayladı. Özellikle, Nucala altı ay veya daha uzun süredir HES yaşayanlar için endikedir.

Hipereozinofilik Sendromlar Nelerdir?

HES kan bozuklukları, hastalıkla savaşan beyaz kan hücreleri olan yüksek seviyelerde eozinofiller ile karakterizedir. Amerikan Alerji Astım ve İmmünoloji Akademisine göre, çoğu sağlıklı insanın kanında 500'den az eozinofil / mikrolitre var. Ancak HES'li kişilerin kanlarında tanımlanabilir bir neden olmaksızın tipik olarak 1.500'den fazla eozinofil / mikrolitre bulunur.

Bu ekstra eozinofiller deri, akciğerler, kalp ve sinir sistemi gibi organlara girerek iltihaplanmaya ve sonunda organ işlev bozukluğuna neden olabilir.

HES semptomları, etkilenen vücut kısmına bağlıdır. HES cildinizi etkiliyorsa egzama ve kurdeşen gibi belirtiler yaşayabilirsiniz. HES akciğerlerinizi etkiliyorsa, semptomlar öksürük, nefes darlığı ve hırıltıyı içerebilir.

Nucala Nasıl Yardımcı Olabilir

Şiddetli astım durumunda Nucala, hava yolu iltihabına neden olan aşırı eozinofil oluşumunu önleyerek çalışır. Bunu, interlökin (IL-5) adı verilen eozinofil regülasyonundan sorumlu bir proteine ​​bağlanarak, IL-5'in vücuttaki reseptörlere bağlanmasını bloke ederek yapar.

Eozinofiller de HES ile ilişkili olduğundan, araştırmacılar Nucala'nın yardım edip edemeyeceğini merak ettiler. Ve ilaç şirketi GSK tarafından yürütülen 2019 araştırmasının sonuçları, bunun mümkün olduğunu gösterdi.

Alerji uzmanı, immünolog ve HES uzmanı Gerald Gleich, MD, Gerald Gleich, "Mepolizumab'ın [Nucala] kan eozinofil düzeylerini düşürerek çalıştığı düşünülüyor ve kanıtlar, eozinofillerin neden olduğu bir dizi enflamatuar hastalık için hedeflenmiş bir tedavi seçeneği olma potansiyeline sahip olduğunu gösteriyor Utah Üniversitesi'nden çalışmayla ilgili yaptığı açıklamada, "Bu veriler çok umut verici ve eozinofilik inflamasyonun neden olduğu bu nadir, yaşamı tehdit eden durumdan etkilenen hastalar için umut sağlamalıdır."

Randomize, çift kör çalışmada, 108 katılımcı, standart bakım tedavisine ek olarak 32 hafta boyunca her dört haftada bir Nucala enjeksiyonu veya bir plasebo aldı. Plasebo grubunun% 56'sı 8 aylık çalışma sırasında HES alevlenmeleri yaşarken, Nucala grubunun sadece% 28'i alevlenme yaşadı.

HES tipik olarak steroidler veya kemoterapi ile tedavi edilir ve bunların ikincisi önemli yan etkilere sahip olabilir. Nucala ile tedavi edilen bazı HES hastaları, üst solunum yolu enfeksiyonu ve ekstremitelerde ağrı dahil olmak üzere yalnızca hafif yan etkiler bildirmiştir.

Bu Senin İçin Ne İfade Ediyor

Nucala, mevcut HES tedavilerinden daha etkili olabilir ve daha az yan etkiye sahip olabilir. Bu kan bozukluklarından biriyle yaşıyorsanız, doktorunuza Nucala hakkında soru sormayı düşünün.