Kan kanseri veya lösemi, lenfoma ve multipl miyelom gibi hematolojik maligniteleri olan hastalar için oldukça hızlı bir oranda yeni tedaviler ortaya çıkmaktadır.
jovanmandic / iStock / Getty ImagesAşağıdaki tedavi ilerlemeleri, ileriye doğru büyük sıçramalardan ziyade küçük adımlar olarak görülebilir; ancak bu tedaviler, etkilenenler için son derece anlamlı olabilen hayatta kalma avantajları sunabilir.
Bazı durumlarda, ortaya çıkan tedaviler umut ateşini yakabilir - kemik iliği nakli gibi iyileştirici tedaviler sonunda devam edebilirdi - oysa daha önce bu bir seçenek olmayabilirdi.
Hayatta kalmadaki kazanımlar, yan etkiler ve toksisite ile birlikte düşünülmelidir; bu durumlarda hastalar tipik olarak hem yapabildikleri kadar (yaşam kalitesi) hem de yapabildikleri sürece (hayatta kalma) yaşamak isterler.
Yakın Zamanda Onaylanan Tedaviler
İlaç
Hastalık Çalışıldı
Karşılaştırmalı üstünlük
Inotuzumab ozogamisin (Besponsa)
Tekrarlayan veya refrakter B hücresi TÜMÜ
Yüzde 35,8'i tam bir yanıt elde etti (standart tedaviyle yalnızca yüzde 17,4'e kıyasla)
8,0 aylık medyan hayatta kalma süresi (standart tedaviyle 4,9 aya kıyasla)
Lenalidomid (Revlimid)
Yeni teşhis edilmiş multipl miyelom
Nakil sonrası lenalidomid ile idame tedavisi, plasebo veya gözleme kıyasla mortalite oranlarını yüzde 25 azalttı.
Hastalık ilerlemesi olmaksızın iyileştirilmiş sağkalım: lenalidomid ile 52,8 ay vs. 23,5 ay
Enjeksiyon için Daunorubisin ve sitarabin lipozomu (Vyxeos)
Yeni teşhis edilen tedaviye bağlı AML (t-AML)
Miyelodisplazi ile ilişkili değişikliklerle AML (AML-MRC)
Ayrı daunorubisin ve sitarabin tedavileri alan hastalara kıyasla daha iyi sağkalım (medyan genel sağkalım 9.56 ay vs. 5.95 ay).
1. Akut Lenfositik Lösemi için Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa)
Amerikan Kanser Derneği tahminlerine göre, 2017'de Amerika Birleşik Devletleri'nde yaklaşık 5.970 yeni akut lenfositik lösemi (ALL) vakası ve aynı yıl yaklaşık 1.440 ölüm bekleniyordu. Son yıllarda birçok farklı kan kanserinin tedavisinde sağlanan gelişmelere rağmen, ALL'li bu hastalar için prognoz zayıf kalmaktadır.
Allojenik kök hücre nakli (bir donörden kemik iliği nakli), ALL'li yetişkinler için potansiyel olarak bir tedavi vaadi sunar. Bununla birlikte, aşılması gereken bir engel vardır: Mevcut kemoterapi rejimleriyle düşük tam remisyon oranları. Kök hücre transplantasyonu tipik olarak bir kişinin bu hastalığın tam olarak iyileşmesini gerektirir ve ne yazık ki bu, relaps gösteren veya refrakter B hücresi ALL (tedaviye rağmen geri gelen bir hastalık) olan nispeten az sayıda yetişkinin transplantasyona gidebileceği anlamına gelir.
Bu nedenle, ilaç geliştiricileri bu kanserli hücreleri hedeflemek için yeni araçlar arıyorlar. Doğru koşullarda, CD22 adlı bir işaretleyiciye sahip hücrelere saldırmak böyle bir araç olabilir. CD22, vücuttaki belirli hücreler tarafından yapılan ve bu hücreler tarafından, hemen hemen etiket gibi, hücrenin dışına, hücre zarının içine yerleştirilen bir moleküldür. B hücreli ALL hastalarında, kanserli hücreler vakaların yaklaşık yüzde 90'ında bu CD22 molekülüne sahiptir ve bunlar kanser tedavisi işinde oldukça iyi olasılıklardır.
Inotuzumab ozogamisin (Besponsa), hedeflenen hücreleri öldürebilen bir ajan olan kalikeamisine bağlanan insanlaştırılmış bir anti-CD22 monoklonal antikordur.
Inotuzumab ozogamisin, hücreleri öldürebilen bir ajana bağlanan veya bununla konjuge olan bir antikor olduğu için konjugat olarak adlandırılır. Antikor parçası, CD22 markörüne sahip hücreleri arar ve konjugat parçası, hedeflenen hücreyi yok eder.
FDA, araştırmacıların ilacın güvenliğini ve etkinliğini alternatif bir kemoterapi rejimine kıyasla inceledikleri klinik bir araştırmadan elde edilen kanıtlara dayanarak inotuzumab ozogamisini onayladı. Bu çalışma, relaps gösteren veya refrakter B hücresi ALL'si olan ve daha önce bir veya iki tedavi görmüş 326 hastayı içeriyordu.
FDA'ya göre, değerlendirilen 218 hastadan inotuzumab ozogamisin alan yüzde 35,8'i medyan 8.0 ay boyunca tam bir yanıt yaşadı; Alternatif kemoterapi alan hastaların sadece yüzde 17,4'ü medyan 4,9 ay boyunca tam yanıt aldı. Bu nedenle, inotuzumab ozogamisin nükseden veya refrakter B hücresi ALL için önemli bir yeni tedavi seçeneğidir.
İnotuzumab ozogamisinin yaygın yan etkileri arasında düşük trombosit seviyeleri (trombositopeni), düşük seviyelerde belirli beyaz kan hücreleri (nötropeni, lökopeni), enfeksiyon, düşük seviyelerde kırmızı kan hücreleri (anemi), yorgunluk, şiddetli kanama (kanama), ateş ( pireksi), bulantı, baş ağrısı, ateşli düşük seviyelerde beyaz kan hücreleri (ateşli nötropeni), karaciğer hasarı (transaminazlar ve / veya gama-glutamiltransferaz artışı), karın ağrısı ve kanda yüksek seviyelerde bilirubin (hiperbilirubinemi). Ek güvenlik bilgileri için tam reçete bilgilerine bakın.
2. Multipl Miyelomda Nakil Sonrası Lenalidomid (Revlimid)
Otolog hematopoietik kök hücre transplantasyonunu (kendi kendine bağış yoluyla kemik iliği nakli) takiben lenalidomid ile idame tedavisi, yeni teşhis edilmiş multipl miyelomlu hastalar arasında plaseboya veya gözlemlere kıyasla mortalite oranlarını yüzde 25 azalttı. Yakın tarihli bir meta-analiz çalışmasının sonuçlarına göre.
McCarthy ve meslektaşları, hastaların verilerini Amerika Birleşik Devletleri, Fransa ve İtalya'dan üç randomize klinik çalışmadan analiz ettiler. Çalışmalar, kendi kendine bağışlanan (otolog) kemik iliği nakli alan ve daha sonra 1,208'i lenalidomid ile tedavi edilen, yeni teşhis edilmiş multipl miyelomlu hastaları içeriyordu; 603 hasta ise ya bir plasebo aldı ya da basitçe gözlemlendi ya da izlendi.
Lenalidomid ile tedavi edilen hastalar, plasebo veya gözlem alanlara kıyasla (52,8 aya karşı 23,5 ay) hastalıklarında ilerleme olmaksızın sağkalımda iyileşme göstermiştir. Toplam 490 hasta öldü. Lenalidomid grubunda önemli bir sağkalım yararı görülmüştür.
Lenalidomid grubundaki hastaların daha büyük bir kısmı hematolojik bir ikinci birincil malignite ve katı tümör ikinci birincil malignite yaşadı; bununla birlikte, miyelomun bir sonucu olarak ilerleme, tüm nedenlere bağlı ölüm veya ölüm oranlarının tümü, plasebo / gözlem grubunda daha yüksekti.
3. Akut Miyeloid Lösemide Sabit Kombinasyonlu Kemoterapi
AML, kemik iliğinde başlayan ve kan dolaşımında hızla artan sayıda beyaz kan hücresine neden olan, hızla ilerleyen bir kanserdir. Bu yıl yaklaşık 21.380 kişiye AML teşhisi konacak ve yaklaşık 10.590 AML hastası hastalıktan ölecek.
Vyxeos, bazı hastaların iki tedaviyi ayrı ayrı alacaklarından daha uzun yaşamalarına yardımcı olabilecek kemoterapi ilaçları daunorubisin ve sitarabinin sabit bir kombinasyonudur. FDA, iki tip akut miyeloid lösemili (AML) yetişkinlerin tedavisi için Vyxeos'u onayladı:
- Yeni teşhis edilen tedaviye bağlı AML (t-AML) ve
- Miyelodisplazi ile ilişkili değişikliklere sahip AML (AML-MRC).
T-AML, kanser tedavisi gören tüm hastaların yaklaşık yüzde 8 ila 10'unda kemoterapi veya radyasyonun bir komplikasyonu olarak ortaya çıkar. Ortalama olarak, tedaviden sonraki beş yıl içinde ortaya çıkar. AML-MRC, belirli kan bozuklukları ve lösemi hücrelerindeki diğer anahtar mutasyonların geçmişine sahip olmakla ilişkili bir AML türüdür. Hem t-AML hastalarının hem de AML-MRC'li hastaların yaşam beklentileri çok düşüktür.
Klinik bir çalışmada, Vyxeos veya ayrı ayrı uygulanan daunorubisin ve sitarabin tedavileri almak üzere randomize edilmiş, yeni teşhis edilmiş t-AML veya AML-MRC'li 309 hasta, Vyxeos alan hastalar, daunorubisin ve sitarabin (medyan genel sağkalım 9.56 aya karşı 5.95 ay).
Yaygın yan etkiler arasında kanama olayları (kanama), düşük beyaz kan hücresi sayısıyla birlikte ateş (ateşli nötropeni), döküntü, dokularda şişme (ödem), bulantı, mukoza zarında iltihaplanma (mukozit) ve gastrointestinal problemler dahil diğer yan etkiler yer alır. , ciddi enfeksiyonlar ve anormal kalp ritmi (aritmi).
.jpg)
