Willie B. Thomas / Getty Images
GÜNCELLEME
6 Kasım'da, FDA'nın dış uzmanlardan oluşan paneli, klinik verilerin Biogen’in Alzheimer ilacı aducanumab'ın onayını desteklemediği sonucuna vardı. 11 panelistten on tanesi, Biogen tarafından sağlanan verilerin, aducanumabın Alzheimer hastalarında bilişsel gerilemeyi yavaşlatabileceğini göstermek için yeterli olmadığını oyladı.
Şimdi FDA, ilacı onaylamaya devam edip etmeyeceklerini belirlemelidir.
Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Alzheimer hastalığını tedavi edecek tartışmalı bir ilacın tüketici kullanımı için onaylanıp onaylanmayacağının belirlenmesine yardımcı olmak için Kasım ayı başlarında bir uzman paneli ile görüşmeyi planlıyor. Aducanumab olarak bilinen ilaç, geçen yıl durdurulan klinik çalışmalarda incelenmiştir. İlacın üreticisi Biogen daha sonra ilacın Alzheimer hastalığının ilerlemesini yavaşlatmada gerçekten etkili olduğunu gösteren veriler yayınladı.
Uzmanlar komitesi 6 Kasım'da bir çevrimiçi konferans platformu aracılığıyla toplanacak, ancak FDA'ya göre arka plan malzemeleri ve önceden kaydedilmiş sunumlar en az iki iş günü önce halka açık olacak. kamunun üyeleri veri, bilgi ve görüşlerle yazabilir. Michigan Eyalet Üniversitesi nöroloji bölümünde tıbbi direktör olan MD Amit Sachdev, Verywell'e uzman panelinin "onay sürecinin standart bir parçası" olduğunu söylüyor.
Aducanumab'ın hikayeli bir geçmişi var. Biogen, ilacın Alzheimer'ı tedavi etme hedeflerini karşılamadığını belirledikten sonra Mart 2019'da ilaç için iki faz 3 klinik denemeyi durdurdu.Şirket ayrıca aducanumab geliştirmeyi de durdurdu. Ancak 22 Ekim 2019'da Biogen, ilacın FDA pazarlama onayı için başvurduklarını açıkladı.
Biogen bir basın bülteninde, şirketin, ilacı denemenin bitiş tarihi olan 26 Aralık 2018 tarihinden sonra 21 Mart 2019'a kadar almaya devam eden hastaları da içerecek şekilde denemeden elde edilen verileri yeniden analiz ettiğini açıkladı. Şirket, "klinik düşüşte önemli azalma" dedi.
Duyuru, "Aducanumab alan hastalar hafıza, yönelim ve dil gibi biliş ve işlev ölçümlerinde önemli faydalar elde ettiler" diye devam etti. "Hastalar ayrıca kişisel finansmanı yapmak, temizlik, alışveriş ve çamaşır yıkama gibi ev işlerini yapmak ve bağımsız olarak evden dışarı çıkmak gibi günlük yaşam aktivitelerinde de faydalar elde ettiler."
Biogen ayrıca Kasım 2019'da şirketin başka bir deneme yapması gerekmediğini söyledi.
İlaç, tıp ve Alzheimer topluluklarından karışık tepkiler aldı. Alzheimer Derneği bir basın açıklamasında, Biogen'in aducanumab için FDA onayını almasının "teşvik edildiğini" söyledi ve "şu anda güvenli olduğu düşünülen tüm tedavilerin etkinliğini belirlemek için devam ettirilmesi gerektiğini" ekledi.
Ancak bazıları ilacın onayının aceleye geldiğini söylemek için sosyal medyayı kullandı.
Alzheimer Derneği'ne göre, 5 milyondan fazla Amerikalı Alzheimer hastalığına sahip. Hastalık, ABD'de altıncı önde gelen ölüm nedenidir ve şu anda gelişimini durduracak tıbbi bir tedavi yoktur. Onaylanırsa, aducanumab haline gelir. Alzheimer hastalığının azalmasını yavaşlatan ilk tedavi.
Bu Senin İçin Ne İfade Ediyor
Aducanumab onaylanırsa, Alzheimer hastalığı olan kişilerde semptomların ilerlemesini yavaşlatmaya yardımcı olabilir. Hastalığı olan bir yakınınız varsa, ilacın tüketici kullanımı için uygun hale gelip gelmediğini doktorunuza sorun.
Aducanumab Temelleri
Aducanumab bir monoklonal antikordur, yani bir antikorun laboratuvarda oluşturulmuş bir versiyonudur. Antikor, bağışıklık sisteminin kanda dolaşan bir protein bileşenidir Antikorlar vücuttaki yabancı maddeleri tanır ve onları etkisiz hale getirmeye çalışır.
IV tarafından verilen aducanumab, amiloid proteinlerinin seçilmesine seçici olarak bağlanır. Alzheimer hastalığında, belirli amiloid proteinlerinin anormal seviyeleri, nöronlar arasında toplanan ve hücre fonksiyonunu bozan plaklar oluşturmak için bir araya toplanır.Alzheimer'ın belirli formlarının hastalığı nasıl ve hangi aşamasında etkilediğini daha iyi anlamak için araştırmalar halen devam etmektedir ve ilerlemesi.
Bir klinik çalışmada aducanumab, amiloid plaklarında önemli bir azalma gösterdi.
“Bu bulgu sağlam ve tartışılmazdı; incelenen tüm kortikal beyin bölgelerinde plaklar belirgin şekilde azaldı ”dedi.Neşter. "Bununla birlikte, altı ve 12 aylık tedaviden sonra dört klinik ölçek kullanılarak değerlendirilen klinik etkiler çok daha az kesindi." Yine de rapor, "bu erken çalışma aducanumabın sağlam bir amiloid plak kırıcı olduğunu gösterdi" diyor.
Uzmanlar Ne Düşünüyor?
Genel olarak, ilacı hastalara sunma olasılığından heyecan duyuyorlar. Sachdev, "Bundan yararlanacak bazı insanlar var" diyor.
Geriatrist ve Kaliforniya'daki Providence Saint John's Sağlık Merkezi Pasifik Nörobilim Enstitüsü Geriatrik Bilişsel Sağlık Direktörü Scott Kaiser, Verywell'e ilacın "çok heyecan verici" olduğunu söylüyor.
"Alzheimer hastalığına yönelik tedaviler çok zordu" diyor. "Şu anda hastalığı değiştiren anlamlı bir farmasötik terapi yok. Fayda sağlayabilecek herhangi bir şeyin olması büyük bir başarıdır. Demans hastalarına her gün bakan biri olarak, semptomların ilerlemesini geciktirebilseydiniz, insanların bağımsızlığını daha uzun süre koruyabilseydiniz, bu insanların yaşamlarında önemli bir faktördür. "
Kaiser, onaylanırsa, aducanumab “çok az seçeneğin olduğu hastalara ve ailelerine umut veriyor” diyor. Kaiser, bir şirketin duruşmayı durdurma kararını değiştirmesinin "olağandışı" olduğunu kabul ediyor. Ancak, "Kanıtlara baktığınızda, faydaları olduğu oldukça açık görünüyor" diye ekliyor. Kaiser, büyük sorunun, ilacın güvenli olup olmadığını belirlemek için daha fazla çalışmanın yapılması gerekip gerekmediğini söylüyor. "Bu komitenin işi bu," diyor.
İlaç umut vaat ederken, Sachdev "ilacın hastalık sürecinde çok geç çalıştığına dair bir endişe var" dedi.
Sachdev, aducanumab'ın gelecekte bazı Alzheimer hastalarına yardım edebileceğini söylerken, sağlıklı yaşamın önemini de vurguluyor. “Zarif yaşlanma genellikle bir miktar hafıza kaybına neden olur. Günlük aktivitelerle kimin sorun yaşayacağını ve kimin olmayacağını bilmek zor ”diyor. Çoğu insan için yeni bir ilaç doğru cevap olmayacaktır. En iyi yaklaşım, sağlıklı bir vücudu teşvik ederek sağlıklı bir beyin geliştirmektir. "
